北理工前沿穿插院黄渊余课题组在《Biotechnology
来源:广州日报网 发表于2019-07-03 11:51:45 编辑:曾国藩
摘要: 近来,北京理工大学前沿穿插科学研讨院黄渊余特别副研讨员在生物技能范畴尖端期刊上宣布RNA搅扰药物的总述论文RNAi Therapeutic and Its Innovative Biotechnolog

近来,北京理工大学前沿穿插科学研讨院黄渊余特别副研讨员在生物技能范畴尖端期刊上宣布RNA搅扰药物的总述论文“RNAi" Therapeutic and Its Innovative Biotechnological Evolution”,该论文介绍了2019年8月获批上市的全球首款RNA搅扰药物Onpattro 的基本信息,体系总结了现在RNAi药物的开发进展,回忆了RNAi药物跌宕起伏的研制进程,论述了该新式制药范畴的要害核心技能,以及技能开展的演化进程和最新研讨进展,并对RNAi疗法与核酸制药的未来进行了展望和评论。该论文通讯作者是黄渊余特别副研讨员,榜首作者是课题组博士后翁郁华博士。

图1 核酸药物效果通路

小搅扰RNA与细小RNA的效果通路;miRNA拮抗核酸效果机制;小激活RNA的作业形式;反义核酸效果方法;信使RNA疗法的特色

核酸制药是未来生物医药开展的前沿范畴,是继小分子化合物、抗体蛋白药物之后的新一代医药技能。核酸制药的代表成员包含小搅扰RNA、反义核酸、细小RNA、信使RNA等,其效果机制各有特色。RNA搅扰现象于1998年被发现,很快于2019年被颁发诺贝尔奖。siRNA可通过剪切靶mRNA来阻断致病基因表达,在恶性肿瘤、代谢疾病、感染性疾病、遗传病、稀有病等范畴均有优秀的制药远景。近期获批上市的siRNA药物Onpattro可用于医治转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的神经损害。现在全球共约有40余种siRNA药物处于临床研讨阶段,其间8个药物处于临床III期阶段,后续获批上市的siRNA药物将显着加快。

图2 代表性RNAi药物投递技能

siRNA制药的要害科学问题和技能难题是怎么完成安全高效的体内投递,以及如进行精密的化学润饰来明显进步其成药性。从基础研讨到临床开发,该范畴研讨人员规划与研讨了很多不同性质的药物投递体系,包含脂质体、DPC载体、环糊精聚合物、多肽、外泌体、GalNAc-siRNA组合物等。其间脂质体、DPC载体和GalNAc-siRNA组合物均支撑了系列siRNA药物研制管线的树立和临床研讨。在阅历了不断的技能演化过程之后,现在本范畴首要的制药公司针对肝细胞投递均开展了GalNAc-siRNA组合投递渠道,一起也测验针对肺、肾、脑、眼等安排开发新式投递体系。与此一起,siRNA的润饰战略是另一项能决议药物开发胜败的要害技能。前期的润饰方案可支撑纳米化药物的研制,这是由于纳米载体对siRNA有必定的维护效果,可防止酶的进犯。近期,更为精密和讲究的siRNA润饰战略,已可支撑单次给药后药效继续数月、乃至一年。总归,在siRNA投递和润饰方面的技能演化,一直作为最要害的动力引擎,推进着RNA搅扰药物的研制。

图3 siRNA化学润饰的演化

与此一起,应主编Ernst Wagner教授的约请,课题组另一篇小总述论文“Clinical advances of siRNA therapeutics”近期也在线宣布,该文就现在siRNA药物的临床研讨进展进行了具体论述和评论。

原文链接:Weng Y, Xiao H, Zhang J, Liang XJ, Huang Y*. RNAi therapeutic and its innovative biotechnological evolution. Biotechnol Adv. 2019 Apr 26. pii: S0734-975030071-0. doi: 10.1016/j.biotechadv.2019.04.012.

Hu B1, Weng Y1, Xia XH, Liang XJ, Huang Y*. Clinical advances of siRNA therapeutics. J Gene Med. 2019 May 9:e3097. doi: 10.1002/jgm.3097.

附作者简介:

黄渊余,北理工前沿穿插科学研讨院特别副研讨员、课题组长、博士生导师,首要从事核酸技能与药物的相关研讨,现在在Nano Lett、ACS Nano、Biotechnol Adv等期刊宣布SCI论文40余篇,论文总被引逾1500次,H-index为22;榜首或通讯作者论文22篇,其间ESI高被引论文2篇;参编专著2部、教材1部;申请专利3项。掌管承当国家自然科学基金2项、我国科协项目1项、北理工科技立异方案立异人才项目1项等。是我国生物物理学会纳米生物学分会理事、秘书长,生物医学工程学会纳米医学与工程分会青年委员,我国医药生物技能协会造影技能分会委员,北京核酸适配体穿插技能学会理事;是Chinese Chemical Letters青年编委,是Biomaterials、Theranostics、ACS Appl Mater Interface、J Biomed Nanotechnol等约20种期刊的通讯审稿人。

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北理工前沿穿插院黄渊余课题组在《Biotechnology Advances》宣布核酸药物总述论文

 

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